Approches génétiques intégrées et nouvelles thérapies pour les maladies rares (INTEGRARE)

Présentation du laboratoire

"INTEGRARE" (Approches génétiques intégrées et nouvelles thérapies pour les maladies rares, UMR_S951) est une unité de recherche spécialisée dans la recherche de transfert et dans la thérapie génique des maladies génétiques rares. L’unité s’intéresse principalement aux myopathies, maladies métaboliques, maladies du sang ou déficits immunitaires. Utilisant des vecteurs viraux recombinants (AAV et vecteurs lentiviraux) ou les technologies CRISPR, les travaux de recherche visent à concevoir des approches thérapeutiques, définir les paramètres pharmacologiques et la sécurité des approches, et à lever les verrous notamment pour éviter les réponses immunitaires au traitement de thérapie génique.

Les candidats thérapeutiques prometteurs sont développés vers la clinique à travers les programmes thérapeutiques de Généthon. Plusieurs essais cliniques de thérapie génique sont actuellement en cours.

INTEGRARE est un partenariat entre Généthon, (une organisation privée de R et D créée par l’AFM/Téléthon), l'Inserm et les Universités (Université d'Evry / Université Paris Saclay, EPHE).

Les 20 dernières publications

Titre Auteurs Date de publication Source
Development of a dual hybrid AAV vector for endothelial-targeted expression of von Willebrand factor Elena Barbon, Solenne Marmier, Aboud Sakkal, Fanny Collaud, Severine Charles, Giuseppe Ronzitti, Federico Mingozzi 01/04/2023 Gene Therapy
Efficacy, pharmacokinetics, and safety in the mouse and primate retina of dual AAV vectors for Usher syndrome type 1B Novella Tedesco, Pierre Romain le Brun, Philippe Veron 09/03/2023 Molecular Therapy - Methods and Clinical Development
A Simple, Semi-Quantitative Acyl Biotin Exchange-Based Method to Detect Protein S-Palmitoylation Levels Valentina Buffa 01/03/2023 Membranes
Dystrophin myonuclear domain restoration governs treatment efficacy in dystrophic muscle Tudor Manoliu, Corinne Laplace-Builhé 10/01/2023 Proceedings of the National Academy of Sciences of the United States of America
Successful treatment of severe MSUD in Bckdhb<sup>−/−</sup> mice with neonatal AAV gene therapy Pasqualina Colella, Federico Mingozzi 01/01/2023 Journal of Inherited Metabolic Disease
What’s next in gene therapy for Crigler-Najjar syndrome? Giuseppe Ronzitti 01/01/2023 Expert Opinion on Biological Therapy
Neonatal gene therapy achieves sustained disease rescue of maple syrup urine disease in mice Pasqualina Colella, Federico Mingozzi 01/12/2022 Nature Communications
Base-editing-mediated dissection of a γ-globin cis-regulatory element for the therapeutic reactivation of fetal hemoglobin expression Mario Amendola 01/12/2022 Nature Communications
Severe ACTA1-related nemaline myopathy: intranuclear rods, cytoplasmic bodies, and enlarged perinuclear space as characteristic pathological features on muscle biopsies Ana Buj Bello 01/12/2022 Acta neuropathologica communications
CRISPRthripsis: The Risk of CRISPR/Cas9-induced Chromothripsis in Gene Therapy Mario Amendola 21/10/2022 Stem cells translational medicine
Author Correction: Long-term safety and efficacy of lentiviral hematopoietic stem/progenitor cell gene therapy for Wiskott–Aldrich syndrome (Nature Medicine, (2022), 28, 1, (71-80), 10.1038/s41591-021-01641-x) A. Galy 01/10/2022 Nature Medicine
Semirational bioengineering of AAV vectors with increased potency and specificity for systemic gene therapy of muscle disorders Edith Renaud-Gabardos, Louise Mangin, Christian Leborgne, Giuseppe Ronzitti, Federico Mingozzi, Ana Buj-Bello 23/09/2022 Science advances
Durable immunogenicity, adaptation to emerging variants, and low-dose efficacy of an AAV-based COVID-19 vaccine platform in macaques Giuseppe Ronzitti 07/09/2022 Molecular Therapy
Lentiviral standards to determine the sensitivity of assays that quantify lentiviral vector copy numbers and genomic insertion sites in cells Guillaume Corre, Ababacar Seye, Sophie Frin, Maxime Ferrand, Céline J. Rocca, A. Galy 01/09/2022 Gene Therapy
Rescue of a familial dysautonomia mouse model by AAV9-Exon-specific U1 snRNA Isabella Ragone, Giuseppe Ronzitti 04/08/2022 American Journal of Human Genetics
Modern therapeutic approaches to liver-related disorders Antoine Gardin 01/06/2022 Journal of Hepatology
Isogenic GAA-KO Murine Muscle Cell Lines Mimicking Severe Pompe Mutations as Preclinical Models for the Screening of Potential Gene Therapy Strategies Valle Montalvo-Romeral, Giuseppe Ronzitti 01/06/2022 International Journal of Molecular Sciences
Dual Blockade of Misfolded Alpha-Sarcoglycan Degradation by Bortezomib and Givinostat Combination Lucile Hoch, Celine Bruge, Manon Benabides, Emilie Pellier, Johana Tournois, Gurvan Mahé, Xavier Nissan 27/04/2022 Frontiers in Pharmacology
Overcoming the Challenges Imposed by Humoral Immunity to AAV Vectors to Achieve Safe and Efficient Gene Transfer in Seropositive Patients David Alexandre Gross, Novella Tedesco, Christian Leborgne, Giuseppe Ronzitti 07/04/2022 Frontiers in Immunology
Co‐Administration of Simvastatin Does Not Potentiate the Benefit of Gene Therapy in the mdx Mouse Model for Duchenne Muscular Dystrophy Nathalie Bourg, Ai Vu Hong, William Lostal, Abbass Jaber, Nicolas Guerchet, Guillaume Tanniou, Fanny Bordier, Emilie Bertil‐froidevaux, Christophe Georger, Nathalie Daniele, Isabelle Richard, David Israeli 01/02/2022 International Journal of Molecular Sciences

Nombre de publications du laboratoire par domaine scientifique (2016-2021)

Chaque publication du laboratoire peut être rangée dans une ou plusieurs disciplines scientifiques : la figure ci-dessus présente le nombre de publications du laboratoire pour chaque discipline de la classification ASJC (Elsevier)