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Approches génétiques intégrées et nouvelles thérapies pour les maladies rares

Présentation du laboratoire

"INTEGRARE" (Approches génétiques intégrées et nouvelles thérapies pour les maladies rares, UMR_S951) est une unité de recherche spécialisée dans la recherche de transfert et dans la thérapie génique des maladies génétiques rares. L’unité s’intéresse principalement aux myopathies, maladies métaboliques, maladies du sang ou déficits immunitaires. Utilisant des vecteurs viraux recombinants (AAV et vecteurs lentiviraux) ou les technologies CRISPR, les travaux de recherche visent à concevoir des approches thérapeutiques, définir les paramètres pharmacologiques et la sécurité des approches, et à lever les verrous notamment pour éviter les réponses immunitaires au traitement de thérapie génique.

Les candidats thérapeutiques prometteurs sont développés vers la clinique à travers les programmes thérapeutiques de Généthon. Plusieurs essais cliniques de thérapie génique sont actuellement en cours.

INTEGRARE est un partenariat entre Généthon, (une organisation privée de R et D créée par l’AFM/Téléthon), l'Inserm et les Universités (Université d'Evry / Université Paris Saclay, EPHE).

Les 20 dernières publications

Titre Auteurs Date de publication Source
In vivo engineering of lymphocytes after systemic exosome-associated AAV delivery Amine Meliani, Federico Mingozzi 01/12/2020 Scientific Reports
IRAP-dependent endosomal T cell receptor signalling is essential for T cell responses Jean Davoust 01/12/2020 Nature Communications
miR-379 links glucocorticoid treatment with mitochondrial response in Duchenne muscular dystrophy C. Pinset, E. Massourides 01/12/2020 Scientific Reports
Ex vivo editing of human hematopoietic stem cells for erythroid expression of therapeutic proteins Guillaume Corre, Magali Toueille, Mario Amendola, ... 01/12/2020 Nature Communications
Of rAAV and men: From genetic neuromuscular disorder efficacy and toxicity preclinical studies to clinical trials and back David Alexandre Gross 01/12/2020 Journal of Personalized Medicine
Sarcoglycanopathies: State of the art and therapeutic perspectives Isabelle Richard 01/12/2020 Medecine/Sciences
Limb-Girdle Muscular Dystrophy type R9 linked to the FKRP gene: State of the art and therapeutic perspectives Isabelle Richard 01/12/2020 Medecine/Sciences
Calpainopathies: State of the art and therapeutic perspectives Isabelle Richard 01/12/2020 Medecine/Sciences
Gene therapy with secreted acid alpha-glucosidase rescues Pompe disease in a novel mouse model with early-onset spinal cord and respiratory defects Federico Mingozzi, Nicolas Guerchet, Nathalie Daniele, ... 01/11/2020 EBioMedicine
A Quantitative In Vitro Potency Assay for Adeno-Associated Virus Vectors Encoding for the UGT1A1 Transgene Federico Mingozzi, Giuseppe Ronzitti, Fanny Collaud 11/09/2020 Molecular Therapy - Methods and Clinical Development
New genotype-phenotype correlations in a large European cohort of patients with sarcoglycanopathy I. Richard 01/09/2020 Brain
Coxsackievirus B4 infection and interneuronal spread in primary cultured neurons Sylvain Fisson 01/08/2020 Microbial Pathogenesis
Human Immune Responses to Adeno-Associated Virus (AAV) Vectors Giuseppe Ronzitti, David Alexandre Gross 17/04/2020 Frontiers in Immunology
Clonal tracking in gene therapy patients reveals a diversity of human hematopoietic differentiation programs Anne Galy 09/04/2020 Blood
Immunopathology in the brain of mice following vertical transmission of Coxsackievirus B4 Sylvain Fisson 01/03/2020 Microbial Pathogenesis
Combined use of CFTR correctors in LGMD2D myotubes improves sarcoglycan complex recovery Isabelle Richard 01/03/2020 International Journal of Molecular Sciences
AAV-Mediated Gene Transfer Restores a Normal Muscle Transcriptome in a Canine Model of X-Linked Myotubular Myopathy Ana Buj-Bello, Karine Poulard, Virginie Latournerie, ... 05/02/2020 Molecular Therapy
Single-domain antibodies targeting antithrombin reduce bleeding in hemophilic mice with or without inhibitors Federico Mingozzi, Laetitia Van Wittenberghe, Severine Charles, ... 07/04/2020 EMBO Molecular Medicine
IgG-cleaving endopeptidase enables in vivo gene therapy in the presence of anti-AAV neutralizing antibodies Federico Mingozzi, Christian Leborgne, Giuseppe Ronzitti, ... 01/07/2020 Nature Medicine
Rescue of Advanced Pompe Disease in Mice with Hepatic Expression of Secretable Acid α-Glucosidase Federico Mingozzi, Nicolas Guerchet, Nathalie Daniele, ... 02/09/2020 Molecular Therapy